Fyrsta peptíð prótein niðurbrotsefni heims PDR-001 kynnir opinberlega IIT klínískar rannsóknir

Prótein eru framkvæmdaraðilar lífsins en þegar ákveðin prótein safnast upp óeðlilega eða verða óvirk getur það leitt til sjúkdóma. Hefðbundin lyf nota aðallega „umráðadrifinn“ hátt, sem stjórnar virkni þeirra með því að bindast markpróteinum.
Þetta líkan hefur augljósar takmarkanir: mörg sjúkdómsvaldandi prótein skortir viðeigandi bindivasa; Lyfjaneysla gæti ekki verið nægjanleg til að hindra fullkomlega próteinvirkni; Auðvelt að þróa lyfjaónæmi.
Próteinniðurbrotsmiðuð chimeric tækni hefur opnað nýjan „atburðadrifinn“ hátt, sem merkir sjúkdómsvaldandi prótein beint og skilar þeim til próteinniðurbrotskerfis frumunnar - próteasóms - til úthreinsunar.
PROTAC tæknin getur gert kleift að þróa lyf sem miða að hefðbundnum „ómeðhöndluðum“ markmiðum, bæta sértækni, draga úr lyfjaþoli og koma með byltingarmöguleika í meðferð við erfiðum sjúkdómum eins og krabbameini og taugahrörnunarsjúkdómum.

Hvað er PDR-001?

Stærsta nýjung sem seturPDR-001burtséð frá hefðbundnum próteinniðurbrotsefnum fyrir litla sameindir er hönnun peptíðbyggingar þess. Peptíð eru stuttar keðjur sem samanstanda af amínósýrum, staðsettar á miðsvæðinu á milli lítilla sameindalyfja og lífmakrósameindalyfja.
Samanborið við niðurbrotsefni lítilla sameinda sem byggjast á PROTAC tækni, tekur PDR-001 upp peptíðbyggingu, sem gefur því meiri marksértækni og bindandi sækni. Peptíð geta myndað fjölbreyttari víxlverkanir en litlar sameindir, og þar með miðað á próteinmarkmið sem jafnan eru talin „ómeðhöndlun“.
PDR-001 nýtir náttúrulega ubiquitin próteasómkerfið í frumum. Tveir endar sameindarinnar eru hannaðir sem „markhaus“ sem binst markpróteininu og „bindill“ sem binst E3 ubiquitin ligasa, í sömu röð, og eru tengdir í miðjuna með tengil af viðeigandi lengd.
Þegar PDR-001 binst bæði við markpróteinið og E3 ubiquitin ligasa, mun það merkja ubiquitin keðjuna á markpróteininu. Merkt prótein verður þekkt og brotið niður af próteasómi frumunnar. Mikilvægt er að PDR-001 er hægt að endurnýta eftir að niðurbrotsverkefninu er lokið, og ná fram hvatandi niðurbroti.
Samkvæmt vísindamönnum mun fyrsta klíníska rannsóknin á PDR-001 fyrst og fremst miða á sjúklinga með föstu æxli, sérstaklega þá sem hafa klárað staðlaða meðferðarmöguleika eða þróað ónæmi gegn núverandi meðferðum á langt stigi.
Í fyrsta áfanga klínískrar rannsóknarinnar er aðallega metið öryggi, þol, lyfjahvörf og bráðabirgðavirkni, með „3+3“ skammtaaukningarhönnun til að ákvarða hámarksskammt sem þolist og ráðlagður skammtur fyrir seinni áfangann.
Prótein niðurbrotsmeðferð, vegna einstaka verkunarmáta sinnar, hefur tilhneigingu til að vinna bug á vandamálum við lyfjaþol í ýmsum krabbameinum. Til dæmis, við meðhöndlun á krabbameinstegundum sem knúnar eru áfram af sérstökum stökkbreytingum en eru viðkvæmar fyrir lyfjaónæmi, geta beinbrotandi sjúkdómsvaldandi prótein verið varanlegri og áhrifaríkari en að hindra virkni þeirra.
Til viðbótar við krabbameinssviðið, er tæknivettvangur fyrir niðurbrotsprótínprótíni táknuð meðPDR-001 dufter einnig hægt að útvíkka á sviði taugahrörnunarsjúkdóma. Alzheimerssjúkdómur, Parkinsonsveiki o.fl. eru nátengdir uppsöfnun óeðlilegra próteina.

Hverjir eru kostir þess?

PDR-001 API dufter fyrsti peptíðundirstaða Degrader heimsins sem fer inn á klínískt stig manna, með nýstárlegri þriggja-þrepa niðurbrotsaðferð fyrir peptíð. Lyfið fer á skilvirkan hátt yfir blóð-heilaþröskuldinn og frumuhimnuna í gegnum TAT yfirhimnusvæðið og miðar á peptíðsvæðið til að ná mjög sértækri greiningu alfa synukleins. Niðurbrotssvæðið er hannað með Degron boðpeptíði sem byggir á N/C-endaregluferlinu, sem miðar beint á og hreinsar mikilvægasta sjúkdómsvaldandi prótein alfa synuclein í meingerð Parkinsonsveiki.Netfangið okkar er: sales6@faithfulbio.com.Velkomin í verslun okkar til að spyrjast fyrir um aðrar vörur fyrirtækisins okkar.
Ólíkt hefðbundnum lyfjum við Parkinsonsveiki sem aðallega bæta hreyfieinkenni með því að bæta við dópamín, miðar hönnun PDR-001 á meinafræðilega kjarna - óeðlilega uppsafnaðs alfa synukleins. Með því að nota AAV vektora með ákveðnum peptíðröðum með staðbundinni notkun verða sýktar frumur að „frumuverksmiðjum“ sem stöðugt tjá peptíð, leysa vandamálið með stuttum-helmingunartíma peptíðlyfja og ná langtíma tjáningu með einni notkun. Staðbundin notkun skammta sem eru 1-2 stærðargráður lægri en almenn gjöf getur dregið verulega úr AAV tengdum eiturverkunum á lifur og hættu á ónæmisvaldandi áhrifum.

Hver er áherslan í þessari rannsókn?

Þessi rannsókn miðar að því að kanna öryggi, þol og verkun PDR-001 steríótaktískrar tvíhliða grunnhnoðaúthreinsunar alfa synukleins. Fyrstu sjúklingaskráningu hefur verið lokið. Á upphafsfundinum áttu fulltrúar verkefnishópsins kerfisbundið samtal við lyfjafyrirtækið um lykilþætti eins og lyfjakerfi, inntöku- og útilokunarviðmið, prufuferli, skurðaðgerð og vernd einstaklinga, sem lagði traustan grunn að vandaðri kynningu á rannsókninni. Eins og er hefur verið hleypt af stokkunum vinnu við ráðningar sjúklinga í Ruijin.

Af hverju að velja fyrirtækið okkar?

Xi'an Faithful BioTech Co., Ltderu líftæknifyrirtæki sem er tileinkað því að kanna nýja aðferð við niðurbrot próteina og nýsköpun lyfjaforma. Fyrirtækið hefur stofnað Prodegre Atlas nýstárlegan niðurbrots-/víxlverkunarvettvang fyrir prótein og djúpt samþætt þróunarkerfi fyrir læknisfræðilega líftækni. Byrjað er á undirliggjandi niðurbrotskerfi, með miðdrifið sem kjarna, aðgreind prótein niðurbrotsefni eru þróuð fyrir miðtaugakerfið og bólgusvið. Þrátt fyrir langa leið framundan, markar upphaf klínískra rannsókna PDR-001 án efa traust skref fram á við fyrir kínversk nýsköpunarlyfjafyrirtæki í átt að lokamarkmiðinu að „meðhöndla orsökina“ og færa Parkinsons-sjúklingum um allan heim nýja von. Ef þú vilt halda áfram, vinsamlegast hafðu samband við okkur með tölvupósti.

Fyrirvari:Upplýsingarnar sem birtar eru á þessari vefsíðu koma af internetinu, sem þýðir ekki að þessi vefsíða sé sammála skoðunum hennar eða staðfesti áreiðanleika efnisins. Vinsamlegast gefðu eftirtekt til að greina það. Að auki eru vörurnar sem fyrirtækið okkar veitir aðeins notaðar til vísindarannsókna. Við berum enga ábyrgð á afleiðingum óviðeigandi notkunar. Ef þú hefur áhuga á vörum okkar, eða hefur mikilvægar ábendingar um greinar okkar eða ert ekki alveg ánægður með vörurnar sem berast, vinsamlegast hafðu líka samband við okkur í gegnum Netfang:sales6@faithfulbio.com; Lið okkar er skuldbundið til að tryggja fullkomna ánægju viðskiptavina.